February 27, 2009 / 2:17 PM / 8 years ago

Коммерческий успех генной терапии может стать реальностью

ВРЕМЯ ЧТЕНИЯ 5 МИНУТ

<p>Пробирки с различными видами флюоресцентных протеинов. Через 20 лет после проведения первых экспериментов, генная терапия может завоевать коммерческий успех. Однако история двух биотехнологических компаний - одной из Великобритании, другой из США - показывает, что на пути к успеху ей предстоит преодолеть немало трудностей.Tsien Lab/UCSD/Handout</p>

Бен Хиршлер

ЛОНДОН (Рейтер) - Через 20 лет после проведения первых экспериментов, генная терапия может завоевать коммерческий успех.

Однако история двух биотехнологических компаний - одной из Великобритании, другой из США - показывает, что на пути к успеху ей предстоит преодолеть немало трудностей.

С одной стороны, власти Франции на прошлой неделе разрешили британской компании Ark Therapeutics использование методов генной терапии в экспериментальных целях для лечения больных раком мозга, хотя в целом она до сих пор запрещена.

Эта новость вселяет надежду, что Европейское агентство по оценке лекарственных средств разрешит во втором квартале текущего года продажу на территории ЕС препарата Ark под названием Cerepro.

С другой стороны, американская Introgen Therapeutics, боровшаяся за право стать первой компанией, которой разрешат использование генной терапии на рынках стран Запада, начала в декабре процедуру банкротства, не получив разрешения регулирующих органов на применение своего экспериментального препарата Advexin, предназначенного для лечения рака.

Согласно данным Journal of Gene Medicine, за два последних десятилетия было проведено более 1.470 клинических тестов с применением генной терапии, в большинстве случаев - для лечения рака.

Однако единственным медицинским препаратом, на сегодняшний день поступившим на рынок, стал препарат компании Shenzhen SiBiono GeneTech для лечения рака головы и шеи.

В число компаний, проводящих работы в области генной терапии, входят также Genzyme, Targeted Genetics, GenVec, Neurologix, Amsterdam Molecular Therapeutics и Oxford BioMedica.

начало пути

Идея использовать гены в медицинских целях стала восприниматься всерьез в 1990 году, когда в ходе клинических тестов были достигнуты некоторые успехи в лечении редкого заболевания, вызываемого дефектными генами - тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД).

Организм людей с ТКИД, не способен бороться с инфекциями, и обычно больные умирают в детском возрасте.

Исследования в данной области пошли на спад после того, как в результате эксперимента с применением генной терапии умер подросток из штата Аризона, а в 2002 году два французских мальчика с ТКИД заболели лейкемией.

Однако в последнее время доктора добились немалого прогресса.

В прошлом году две группы ученых независимо друг от друга сообщили об успешном использовании генной терапии при лечении одного из видов наследственной слепоты - врожденного амавроза Лебера.

А в прошлом месяце в ходе лечения детей с ТКИД было обнаружено, что 8 из 10 пациентов почувствовали улучшение, после чего New England Journal of Medicine написал, что генная терапия "сдержала обещание".

"Задержки были, но в конце концов, мы добились успеха", - сказал Рейтер президент Европейского общества генной и клеточной терапии Тьерри Вандендриш.

"Были усовершенствованы, стали безопаснее и эффективнее приборы по внедрению генов в клетки, и мы начинаем видеть первые плоды этого в клиниках".

новая область медицины

Глава Ark Найджел Паркер верит, что его генная терапия станет в будущем одной из важнейших областей медицины. Он не хочет вспоминать о былых неудачах, говоря, что новаторам всегда требуется время, чтобы довести свое изобретение до ума.

"Если вы задумаетесь о том, сколько времени необходимо для выхода новой медицинской идеи на рынок, то поймете, что на это уходит около 20 лет. Поэтому мы не так уж отклонились от нормального фармацевтического цикла", - отметил Паркер.

Эксперты по-прежнему расходятся в прогнозах относительно того, насколько успешными в коммерческом плане станут Cerepro и другие основанные на применении генов препараты.

"Мы определенно продвинулись, но еще не достигли победного конца", - сказал аналитик Nomura Code Самир Девани, прогнозирующий, что мировые продажи Cerepro достигнут $250 миллионов в год.

Перед сторонниками генной терапии всегда стоял вопрос, каким образом направить терапевтические гены в нужную часть тела.

Как правило, в качестве "курьера" служит некий вирус. Однако вирусы могут привести к опасным реакциям иммунной системы. Не менее трудно задать их маршрут в организме, без чего нельзя гарантировать, что гены попадут в нужную часть организма.

При лечении слепоты используется обычный холодный вирус для доставки корректирующего гена прямиком в глаза пациента.

В то же время, Cerepro вводится в организм путем инъекций в мозг, после которых организм вырабатывает вещество, убивающее раковые клетки, что и делает препарат Ark удобным в применении.

"Если Cerepro будет полностью одобрен для использования в Европе, я думаю, что это не снизит риск, сопутствующий любым другим препаратам из области генной терапии из-за их специфики", - сказал аналитик Piper Jaffray Сэм Фазели.

Перевел Антон Колодяжный. Редактор Дмитрий Антонов

0 : 0
  • narrow-browser-and-phone
  • medium-browser-and-portrait-tablet
  • landscape-tablet
  • medium-wide-browser
  • wide-browser-and-larger
  • medium-browser-and-landscape-tablet
  • medium-wide-browser-and-larger
  • above-phone
  • portrait-tablet-and-above
  • above-portrait-tablet
  • landscape-tablet-and-above
  • landscape-tablet-and-medium-wide-browser
  • portrait-tablet-and-below
  • landscape-tablet-and-below